
心脏疾病,尤其是肥厚型心肌病(Hypertrophic Cardiomyopathy,简称HCM),已经成为猫科动物中发病率最高的慢性疾病之一。然而,长期以来缺乏成熟、标准化的动物模型,制约了宠物心脏病药物的研发进展,也让很多新药难以从实验室走向临床应用。
以济生物作为国内专注于伴侣动物疾病模型开发的创新型企业,率先构建出国内首个遗传型猫HCM模型。这一模型不仅在宠物新药研发中发挥关键作用,更由于猫在心脑血管系统方面与人类的高度相似性,具备服务人类心血管疾病新药临床前研究的潜力,成为国内罕见的“宠物-人类”双适应模型平台。
HCM:宠物和人类共同面临的“隐匿疾病”
肥厚型心肌病是一种慢性进展性疾病,临床症状隐匿、发现难度大。一旦发展到中晚期,常伴随心律失常、心力衰竭、血栓甚至猝死。尤其是在缅因猫、布偶猫等高风险品种中,患病率显著上升。
另一方面,人类的oHCM(梗阻型肥厚型心肌病)同样是一种较常见的遗传性心脏病,近年来新药研发逐步提速,对临床前动物模型的需求也与日俱增。这让猫HCM模型在宠物药、人药两个领域同时具备重要研究与产业价值。
模型构建:从基因突变到病理还原,全流程本地化实现
以济生物通过自主繁育携带MYBPC3 A31P基因突变的缅因猫种群,结合国际标准化流程,系统建立起高一致性、高还原度的HCM动物模型。
在模型验证阶段,团队通过静脉注射多巴酚丁胺进行应激测试,成功诱导出SAM征(收缩期二尖瓣前向运动)和LVOTO(左心流出道梗阻)等核心病理特征,并通过心动超声明确记录其典型“匕首状”血流图像,充分模拟人类患者常见临床表现。
连接宠物药开发与人药临床前研究
这一模型的落地,不仅填补了国内宠物HCM药物研发的模型空白,也在逐步推动其在人用心血管新药开发中的转化医学价值。目前,已有多家国际药企(如Cytokinetics、Edgewise等)在类似的猫模型中开展药效评估,并取得了推动临床进展的积极成果。
以济生物开发的HCM模型为人药研发提供了一个更具参考价值的动物实验平台,尤其适用于:
- 药物早期筛选
- 有效剂量探索与机制研究
- 临床前病理生理验证
该模型目前已进入多个项目合作阶段,并具备支撑宠物新药注册、GCP前临床研究、药理验证等全流程CRO服务能力。


